Биомаркер: что измеряют и почему показатель не равен диагнозу

FDA определяет биомаркер как объективно измеряемую характеристику, которая указывает на нормальный биологический процесс, патологический процесс или ответ на воздействие либо вмешательство. Это определение описывает измерение, а не вывод о конкретном человеке.

Измерение начинается с образца, прибора или изображения и заканчивается числом, изображением или категорией. Дальше возникает отдельный вопрос: на что именно указывает этот результат. Один и тот же тип измерения может использоваться для отбора участников исследования, для наблюдения за безопасностью терапии или для проверки того, оказывает ли вмешательство желаемое действие на организм. FDA перечисляет такие разные назначения отдельно, и смешение назначений меняет смысл результата.

Биомаркеры различаются по природе измеряемого признака. FDA называет молекулярные, гистологические, радиографические и физиологические характеристики. Различаются и классы, например диагностический класс, класс ответа на эффективность и класс безопасности. Слово "биомаркер" обозначает не один тест и не один вывод, а семейство измеряемых характеристик с разными задачами.

Показатель не равен диагнозу, потому что диагноз обычно требует не только значения, но и контекста: жалоб, осмотра, других данных и правил, по которым значение относят к состоянию. FDA отдельно подчеркивает различие между биомаркерами и клиническими оценками исходов. Последние описывают, как человек себя чувствует, как функционирует или как долго живет, и измеряются через отчеты или функциональные оценки. Биомаркер может быть связан с процессом, но сам по себе он не сообщает, как человек себя чувствует или функционирует. О конкретном лабораторном исследовании читайте в материале про анализ АЦЦП.

Контекст использования решает, можно ли переносить результат из одной задачи в другую. FDA описывает квалификацию биомаркера для конкретного контекста использования в разработке лекарств. Подтверждение для отбора участников не является автоматически подтверждением для оценки пользы, а подтверждение в одной популяции не является автоматически подтверждением в другой. Читателю стоит спрашивать не только "что измерено", но и "для какого вопроса это проверено".

Отсюда следует цепочка проверки: что именно измеряется, каким методом, в какой группе людей, для какого вопроса и с каким уровнем доказательств для этого вопроса. Если хотя бы одно звено не названо, показатель остается числом без вывода. Это не недостаток измерения как такового, а граница его интерпретации.

Ограничения: Статья объясняет рамку FDA и не разбирает конкретный коммерческий тест, конкретное заболевание или конкретный порог значения. Пороги, точность и клинические правила для отдельных показателей не проверены и в текст не включены.

Конфликты интересов и юрисдикция: Конфликты интересов: в источнике FDA как регуляторном справочном документе раздел конфликтов авторов исследования неприменим, отдельные авторы статьи не названы. Юрисдикция: FDA, США. Рамка относится к разработке лекарств и биологических продуктов в США и не переносится автоматически на другие страны.

Автор: life.usb.ru