Воланесорсен
Volanesorsen
Олигонуклеотид · Антисмысловые олигонуклеотиды и триглицериды
Воланесорсен подавляет образование аполипопротеина C-III посредством антисмыслового взаимодействия с его РНК. Этот белок замедляет расщепление богатых триглицеридами частиц, поэтому уменьшение его продукции снижает триглицериды. В ЕС Waylivra предназначен взрослым с генетически подтверждённой семейной хиломикронемией и высоким риском панкреатита при недостаточном ответе на диету и другие средства. Применение дополняет диетические ограничения. Существенная проблема безопасности связана со снижением числа тромбоцитов и риском кровотечений, что требует регулярного контроля. Условное разрешение в ЕС не является подтверждением регистрации в любой другой стране.
Форма и состав
Воланесорсен, модифицированный антисмысловой олигонуклеотид против APOC3; не siRNA и не пептид.
Роль и применение
Применение в медицинеОпределённые взрослые с генетически подтверждённой семейной хиломикронемией по европейской инструкции Waylivra.
Исследования и материалы
Waylivra | European Medicines Agency (EMA)
Воланесорсен, модифицированный антисмысловой олигонуклеотид против APOC3; не siRNA и не пептид. Определённые взрослые с генетически подтверждённой семейной хиломикронемией по европейской инструкции Waylivra.