Пелакарсен

Pelacarsen

Олигонуклеотид · Антисмысловые олигонуклеотиды и липопротеин(a)

Пелакарсен представляет собой направленный в печень антисмысловой олигонуклеотид, уменьшающий образование аполипопротеина(a) и концентрацию липопротеина(a). Реестр исследования NCT03070782 связывает названия Pelacarsen, TQJ230 и AKCEA-APO(a)-LRx. В рандомизированной работе 2020 года у 286 пациентов с сердечно-сосудистым заболеванием наблюдали дозозависимое снижение липопротеина(a). Однако 4 сентября 2026 года Novartis сообщила, что последующее исследование Lp(a)HORIZON не достигло основной конечной точки по сердечно-сосудистым событиям, несмотря на снижение биомаркера. Это первоначальное сообщение разработчика, которое следует отличать от полной рецензируемой публикации. Пелакарсен отличается от siRNA по устройству и механизму взаимодействия с РНК.

Форма и состав

Пелакарсен, антисмысловой олигонуклеотид; NCT03070782 прямо связывает Pelacarsen, TQJ230, ISIS681257 и AKCEA-APO(a)-LRx.

Роль и применение

Что проверяют у людейСнижение липопротеина(a) в раннем исследовании; по сообщению разработчика от 4 сентября 2026 года Lp(a)HORIZON не достигло основной точки по сосудистым событиям.

Исследования и материалы

Lipoprotein(a) Reduction in Persons with Cardiovascular Disease.

В рандомизированной работе 2020 года у 286 пациентов с сердечно-сосудистым заболеванием исследуемый AKCEA-APO(a)-LRx дозозависимо снижал липопротеин(a). Это исследование биомаркера.

Phase 2 Study of ISIS 681257 (AKCEA-APO(a)-LRx) in Participants With Hyperlipoproteinemia(a) and Cardiovascular Disease

NCT03070782 прямо указывает другие имена вмешательства: AKCEA-APO(a)-LRx, IONIS-APO(a)-LRx, TQJ230 и Pelacarsen.

Novartis announces Lp(a)HORIZON Phase III topline results for pelacarsen in patients with elevated Lp(a) and established cardiovascular disease (CVD)

4 сентября 2026 года Novartis сообщила: Lp(a)HORIZON не достигло основной конечной точки по сердечно-сосудистым событиям, хотя липопротеин(a) снижался. Первоначальное сообщение разработчика.

Источники