FDA ускоренно одобрила Voceryq — первую плазмидную ДНК-иммунотерапию при рецидивирующем респираторном папилломатозе

Рецидивирующий респираторный папилломатоз, RRP, — редкое хроническое заболевание, при котором в дыхательных путях, чаще всего вокруг гортани и голосовых связок, образуются доброкачественные бородавчатые разрастания — папилломы, вызванные вирусом папилломы человека типов 6 и 11. Хирургия удаляет разрастания, но вирус сохраняется в ткани, поэтому пациентам часто требуются повторные операции на протяжении многих лет, а сами операции несут риск повреждения голосовых связок.

Voceryq — рекомбинантная плазмидная ДНК-иммунотерапия: она доставляет в клетки две плазмиды, одна из которых несёт генетические инструкции для белков HPV, а другая — для молекулы IL-12, усиливающей иммунный ответ. Препарат вводится внутримышечно с помощью устройства CELLECTRA 5PSP, которое короткими электрическими импульсами временно создаёт поры в мембранах клеток, чтобы плазмидная ДНК попала внутрь. Показание одобрено по ускоренной процедуре: основанием стала частота хирургических вмешательств, промежуточная конечная точка, которая, по оценке FDA, с разумной вероятностью предсказывает клиническую пользу.

В открытом многоцентровом исследовании RRP-001 участвовали 32 взрослых пациента, у которых за год до лечения было не менее двух операций по удалению папиллом гортани и трахеи. В оценку эффективности вошли 26 пациентов, которым за 12 месяцев до первой дозы потребовалось не менее трёх операций: медиана числа иссечений за этот период составила 4,5, от 3 до 8. Семь из 26 пациентов, 27%, после 12 месяцев наблюдения не потребовали ни одного хирургического иссечения папиллом — это и есть полный ответ по определению исследования.

Наиболее частые нежелательные реакции, с частотой выше 5%, — реакции в месте инъекции, головная боль, усталость, повышение артериального давления, тошнота и головокружение; большинство связанных с лечением реакций были 1-й и 2-й степени и временными, а распространённых нежелательных явлений 4-й или 5-й степени не было, и все 32 пациента завершили исследование. Для подтверждения клинической пользы FDA требует от Inovio представить проект протокола подтверждающего исследования до конца 2026 года и согласовать окончательный протокол к середине 2027 года. Компания ожидает, что препарат станет доступен для заказа и отгрузки примерно через 60 дней, а полное развёртывание на рынке состоится в первом квартале 2027 года.