Как вещество становится лекарством: от лаборатории до решения регулятора
Между началом фазы 3 и одобрением препарата лежат сбор результатов и экспертиза. В системе FDA, регулятора США, путь разработки проходит от лаборатории через исследования с участием людей к решению о выходе на рынок.
Сначала лаборатория, затем исследования с людьми
Разработка начинается в лаборатории. Доклинические исследования включают лабораторные опыты и исследования на животных. На этом этапе собирают данные, необходимые для планирования первых испытаний с участием людей.
Клиническими называют исследования с участием людей. Перед их началом разработчик подаёт в FDA заявку IND с доклиническими данными, сведениями о производстве и протоколом. Протокол определяет, кто может участвовать, какую дозу изучают, с чем сравнивают результат и какие показатели будут измерять.
Чем отличаются фазы
В фазе 1 изучают, как препарат взаимодействует с организмом, и подбирают дозу. Участниками могут быть здоровые добровольцы или люди с заболеванием, для которого разрабатывают препарат.
В фазе 2 препарат изучают у пациентов с нужным заболеванием. Исследователи оценивают эффективность и побочные эффекты, уточняют вопросы и методы для следующего этапа.
Фаза 3 обычно охватывает больше участников. Её задача состоит в том, чтобы показать лечебный эффект в определённой группе пациентов. В протоколе заранее задают критерии отбора и способы оценки результата. Поэтому сообщение «идёт фаза 3» описывает этап работы; результат станет известен после сбора и анализа данных.
Что означает одобрение
Для выхода на рынок разработчик подаёт заявку с результатами исследований. FDA рассматривает доклинические и клинические данные и предлагаемую инструкцию. Экспертиза может завершиться одобрением, запросом дополнительных данных или решением об отказе.
Одобрение относится к определённому применению и группе пациентов. Эти условия отражают в инструкции. Чтобы понять содержание решения FDA, нужно знать, какое заболевание предполагается лечить и для кого предназначен препарат.
Что происходит после выхода на рынок
Исследования фазы 4 проводят после одобрения FDA. В них продолжают изучать эффективность и побочные эффекты. Так у препарата может одновременно быть разрешение на применение и действующее клиническое исследование.