CRISPR и генная терапия: что меняют и где работают с клетками
Клетки пациента можно изменить в лаборатории, а затем вернуть в организм. Другой подход предусматривает доставку генетического материала непосредственно в организм. Эти способы называют ex vivo и in vivo; они описывают место, где происходит изменение клеток.
Что меняют при генной терапии
Генная терапия использует изменения в генах для лечения заболевания. Она может добавлять рабочую копию гена, заменять дефектную копию или выключать ген, связанный с заболеванием. Добавление новой копии и редактирование уже существующей ДНК представляют собой разные подходы.
CRISPR позволяет избирательно изменять ДНК. Эту технологию создали на основе природных систем бактерий. Редактирование генома может включать удаление, добавление или замену участка ДНК. Так генетическое изменение становится частью выбранного способа лечения.
Ex vivo: сначала лаборатория
При ex vivo клетки извлекают из организма, изменяют вне его и затем вводят пациенту. Например, в подходах к генной терапии серповидноклеточной болезни используют собственные стволовые клетки пациента. Их собирают, доставляют в лабораторию и возвращают после генетического изменения.
Серповидноклеточная болезнь связана с изменённым гемоглобином, белком красных клеток крови, который переносит кислород. Разные подходы к генной терапии стремятся увеличить образование других форм гемоглобина или исправить генетический вариант. Сам способ ex vivo описывает работу с клетками вне организма, а конкретное изменение определяет выбранная терапия.
In vivo: работа внутри организма
При in vivo генетическое изменение происходит в клетках внутри организма. Для доставки материала к клеткам могут использовать вектор. Так называют переносчик генетического материала; например, его создают на основе модифицированного вируса.
CRISPR, вектор и ex vivo отвечают на разные вопросы. CRISPR указывает на технологию изменения ДНК, вектор описывает доставку, а ex vivo показывает, что с клетками работают вне организма. Эти элементы могут сочетаться в одном подходе к терапии. Подробнее: доставка редактора.